La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó un nuevo medicamento a base de leucovorina. Esta decisión, publicada en el Registro Federal el lunes 16 de septiembre de 2025, podría beneficiar a un grupo específico de niños con autismo.
Específicamente, este tratamiento está diseñado para quienes presentan una deficiencia cerebral de folato con base inmunológica, una condición que los científicos asocian a ciertos casos del trastorno del espectro autista (TEA).
Un nuevo tratamiento para el autismo
La aprobación de la leucovorina, una forma concentrada de ácido fólico, marca un avance en la medicina personalizada. La deficiencia cerebral de folato es una condición poco común que se caracteriza por niveles bajos de folato en el líquido cefalorraquídeo. Sin embargo, los niveles en la sangre se mantienen normales.
Investigaciones indican que este déficit se relaciona con autoanticuerpos que bloquean el transporte de folato al cerebro. En consecuencia, esta deficiencia puede causar síntomas neurológicos, como retrasos en el desarrollo y problemas del habla.
El nuevo medicamento es una forma de folato que puede cruzar la barrera hematoencefálica, incluso en presencia de autoanticuerpos. Por lo tanto, actúa de forma directa en el sistema nervioso central. A pesar de que la leucovorina se había usado previamente para otras condiciones, esta es la primera vez que se aprueba para un uso neurológico vinculado al TEA.
Diagnóstico y perspectivas a futuro
El diagnóstico de la deficiencia cerebral de folato requiere un estudio del líquido cefalorraquídeo. Asimismo, se necesita una prueba inmunológica para detectar los autoanticuerpos. Los expertos advierten que este tratamiento no es una cura para el autismo. Es más bien una intervención dirigida a una causa secundaria y tratable en un subgrupo de pacientes. Estudios previos, como uno publicado en Molecular Psychiatry, han mostrado que la leucovorina puede producir mejoras significativas en la comunicación verbal de algunos niños.
La comunidad médica ha recibido la noticia de manera positiva. No obstante, solicitan más estudios a largo plazo. Se espera que el medicamento esté disponible bajo prescripción médica a partir de noviembre de 2025 en Estados Unidos. Este avance, en conclusión, representa una nueva herramienta terapéutica con una base científica sólida para ciertos individuos dentro del espectro.
